目的 观察超低剂量地西他滨联合羟基脲治疗中间型β地中海贫血的临床效果。方法 6例中间型β地贫患者均皮下使用地西他滨5～7 mg/（m2·d），连续3 d，此后每2周重复给药1次，连续治疗12周（累积剂量40～56 mg/m2）；地西他滨治疗结束后3 d给予羟基脲20 mg/（kg·d），使用地西他滨期间暂停使用。治疗12周后观察患者血常规变化情况，并记录不良反应发生情况。结果 6例患者中，治疗前后Hb水平无变化4例，治疗后Hb水平有所上升1例，治疗有效1例；6例患者治疗前后网织红细胞计数、中性粒细胞计数、间接胆红素水平无变化；治疗后血小板计数均上升；均无不良反应发生。结论 超低剂量地西他滨联合羟基脲治疗中间型β地中海贫血效果欠佳，对改善血红蛋白水平有限，但可明显升高血小板。