目的 探讨促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)治疗中枢性性早熟(CPP)女性患儿的远期效果及不良反应。方法 回顾性分析64例接受GnRHa治疗的CPP女性患儿的治疗资料和随访资料。记录治疗期间的年生长速率、骨龄及骨龄的身高标准差分值(HtSDSBA)、遗传靶身高、成年期终身高(FAH)、预测成人期终身高(PAH)、净获身高、超重/肥胖比例,以及随访终末时多囊卵巢综合征发生情况、月经情况等。结果 (1)随治疗时间延长,患儿的年生长速率整体呈下降趋势(P<0.05),治疗后1年的年生长速率低于5 cm/年。(2)患儿的FAH为(160.98±4.95)cm,超过遗传靶身高,且高于治疗前和停药时的PAH(均P<0.05);停药时的HtSDSBA较治疗前增加(P<0.05)。64例患者中,92.2%(59/64)的患儿FAH超过遗传靶身高,93.8%(60/64)的患儿治疗后身高有所追赶;随访终末时,64例患儿的净获身高为(9.45±4.47)cm。(3)小年龄治疗组的净获身高高于大年龄治疗组(P<0.05),但FAH差异无统计学意义(P>0.05)。(4)停药时的超重率较治疗前稍有增高,但差异并无统计学意义(P>0.05),而随访终末时的超重率较停药时降低(P<0.05);治疗前、停药时、随访终末时的肥胖率差异无统计学意义(P>0.05)。(5) 随访终末时,64例患儿中,有4例(6.25%)明确诊断为多囊卵巢综合征。结论 CPP女性患儿GnRHa治疗后身高获益显著,干预时间不同的患儿身高获益相似。GnRHa治疗可能会一过性增加CPP患儿的体重,但可能不会增加肥胖的发生风险;GnRHa治疗后CPP患儿有一定的多囊卵巢综合征发生风险,应严格掌握治疗适应证。